Генетики из США, Южной Кореи и Китая впервые смогли успешно внести изменения в геном человеческого эмбриона.
С помощью технологии редактирования ДНК CRISPR-Cas9 ученые исправили мутацию в гене MYBPC3 на 11-й хромосоме. На это нарушение приходится 40% случаев наследственного заболевания — гиперторофической кардиомиопатии (ГКМ). Это заболевание встречается у 1 из 500 человек, является неизлечимым.
В результате проведенного эксперимента было получено 42 здоровых эмбриона из 58. Результативность эскперимента составила 72,4%. Полученные эмбрионы не планировалось использовать в программах экстракорпорального оплодотворения. Однако исследователи отмечают, что редактирование ДНК в сочетании с ПГД и технологией ЭКО в будущем помогут справиться с генетическими заболеваниями. Однако перед переходом к клиническим испытаниям технологию следует «оптимизировать», приблизив ее эффективность к 90-100%.
